2022 Kliniske studier ved barne-ALS: en TRICALS gjennomførbarhetsstudie

Introduksjon: Pediatriske undersøkelsesplaner (PIPs) beskriver hvordan uttesting av nye medikamenter skal gjennomføres hos barn. Fra 2015, ble PIP påbudt ved søknad om Europeisk godkjenning for medikamenter rettet amyotrofisk lateral sklerose (ALS), med mindre man hadde fått innvilget et unntak fra Det europeiske legemiddelbyrået (EMA).

Målet med denne studien var å undersøke om det var gjennomførbart å utføre kliniske studier med målbar effekt på barn under 18 år med ALS i Europa.

Metode: 1) EMA databasen ble gjennomgått for å undersøke antall leverte PIPs relatert til ALS. 2) En spørreundersøkelse ble sendt til 58 Europeiske ALS sentre for å undersøke forekomsten av barne-ALS siste ti år, rekruteringspotensial for fremtidige studier og holdninger knyttet til innvilgelse av unntak fra PIP ved ALS.

Resultat: Fire PIPs ble identifisert, to hadde fått innvilget unntak og to var planlagt. Totalt responderte 49 (84,5%) av senterne på spørreundersøkelsen. Det ble rapportert om 44,858 personer med en ALS diagnose blant 46 sentre, hvorav 39 hadde symptomdebut før 18 år (0,087% av alle diagnostiserte pasienter). Det ble estimert at man tilsammen kunne rekruttere 26 ALS pasienter under 18 år i løpet av fem år. Hovedvekten av ALS ekspertene (75,5%) anbefalte unntak fra PIPs for ALS med bakgrunn i den lave forekomsten hos personer under 18 år.

Konklusjon: ALS med debut før 18 år er ekstremt sjelden og kan ha en annen årsak enn ALS med debut i voksen alder. Kliniske studier som måler effekten av en behandling hos barn med ALS vil mest sannsynlig føre til lang rekrutteringsperiode, høye kostnader, etiske implikasjoner og utfordringer når det gjelder forsøksdesign.

Helle Høyer

​